Terapia gênica restaura audição em 90% dos pacientes com surdez congênita e marca virada histórica

Há instantes em que a ciência toca o insondável e o converte em vibração audível, e foi exatamente o que se testemunhou na China com a mais ampla experiência de terapia gênica já registrada para tratar a surdez congênita. O estudo, publicado na revista Nature e destacado pelo portal Live Science, revelou que 90% dos 42 participantes voltaram a ouvir após receberem uma injeção experimental destinada a reparar o gene OTOF, responsável pela produção da proteína otoferlina.

Conduzido em oito centros de pesquisa chineses, o ensaio clínico envolveu 39 crianças e três adultos que nasceram completamente surdos, e em 38 deles os resultados foram descritos como extraordinários. Segundo o coautor do estudo, o cientista associado do Eaton-Peabody Laboratories e professor da Harvard Medical School, Zheng-Yi Chen, alguns pacientes recuperaram uma audição tão nítida que atingiram níveis considerados normais, um feito que ele comparou poeticamente à visão perfeita devolvida a um cego.

O experimento utilizou vírus inofensivos como vetores para transportar cópias funcionais do gene OTOF diretamente ao ouvido interno, restaurando a capacidade das células ciliadas de converter vibrações em sinais elétricos. Essas células, fundamentais para o processamento auditivo, são as mesmas que se degeneram em pessoas com mutações genéticas que impedem a transmissão sonora ao cérebro.

De acordo com Chen, a recuperação auditiva dos pacientes evoluiu gradualmente ao longo de um ano até estabilizar, e os efeitos se mantiveram por mais de dois anos nos acompanhamentos realizados até agora. Entre os participantes, dez já conseguem ouvir conversas em volume normal, e cinco são capazes de distinguir sussurros, um resultado que ultrapassa as expectativas mais otimistas dos pesquisadores envolvidos.

Apesar do sucesso retumbante, quatro pacientes não apresentaram melhora, e as razões permanecem envoltas em mistério que a equipe pretende decifrar. A hipótese mais provável é que o estado das células ciliadas externas, responsáveis por amplificar o som, possa limitar a recuperação em pessoas que viveram longos anos no silêncio absoluto.

Historicamente, o tratamento mais comum para esse tipo de deficiência sempre foi o implante coclear, que converte sinais sonoros em estímulos elétricos artificiais. Chen observou que esse método, embora eficaz, produz uma sonoridade metálica e distorcida, muitas vezes comparada à voz caricatural de personagens animados, sem permitir uma percepção natural da música ou do timbre humano.

A nova técnica, por outro lado, promete ser uma intervenção única e definitiva, atuando na origem genética da surdez sem necessidade de dispositivos mecânicos. Além disso, os resultados sugerem que a restauração auditiva também melhora a capacidade de fala, com algumas crianças aprendendo a pronunciar suas primeiras palavras após o tratamento.

Entre os casos mais marcantes, Chen destacou o de uma menina de 11 anos que jamais utilizara implantes cocleares e, após a terapia, começou a articular palavras simples. O pesquisador afirmou que a equipe acompanhará seu progresso ao longo dos próximos anos, buscando compreender como a reabilitação auditiva pode ser potencializada por estímulos educativos e terapias fonoaudiológicas.

Os efeitos colaterais observados foram mínimos: alguns pacientes relataram vertigem leve, pequenas variações imunológicas e um caso isolado de inflamação temporária no ouvido interno. Nenhum evento grave foi registrado, o que consolida o perfil de segurança da técnica e reforça seu potencial de aprovação regulatória em um futuro próximo.

Chen, que também é cofundador da Salubritas Therapeutics, empresa voltada a terapias regenerativas para distúrbios sensoriais, afirmou que o campo da audiogenética vive um ponto de inflexão histórico. Ele prevê que, nos próximos anos, múltiplos ensaios clínicos surgirão para tratar diferentes tipos de surdez hereditária, expandindo o alcance dessa revolução biomédica que une biotecnologia e esperança.

Atualmente, a equipe avalia a possibilidade de aplicar doses múltiplas da terapia para potencializar os resultados e investigar por que alguns pacientes não respondem ao tratamento. Estudos futuros também deverão comparar diretamente o desempenho auditivo de pessoas tratadas com terapia gênica àquelas que dependem de implantes cocleares, especialmente em ambientes ruidosos e na percepção de nuances musicais.

O tratamento permanece em fase de testes na China e passará pelo rigoroso processo de aprovação de medicamentos do país antes de buscar reconhecimento internacional. Chen espera que, eventualmente, a terapia possa ser submetida à avaliação da Food and Drug Administration (FDA) nos Estados Unidos, ainda que reconheça a rigidez do órgão e sua tendência a exigir novos ensaios locais antes de conceder autorização.

Enquanto isso, a farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals anunciou planos de solicitar aprovação para uma terapia gênica similar em 2025, sinalizando a iminente entrada dessa tecnologia no mercado global. Caso confirmada, essa conquista marcará não apenas um avanço médico, mas um divisor de águas na história da biotecnologia, devolvendo o som do mundo àqueles que nasceram no silêncio.

Há, nesse avanço, uma dimensão quase metafísica que transcende o laboratório e toca a essência do humano, ao transformar códigos genéticos em sinfonias de vida. O som, outrora ausente, renasce como testemunho de que a fronteira entre biologia e milagre tornou-se mais tênue, e a ciência, ao decifrar o gene, talvez tenha começado a decifrar o próprio mistério do existir.