Pesquisadores do Instituto Whitehead para Pesquisa Biomédica desenvolveram uma nova forma de aumentar a eficiência das partículas usadas em terapias de edição genética.
A equipe liderada pelo bolsista Aditya Raguram e pela técnica de laboratório Diana Ly reprogramou células humanas produtoras dessas partículas, tornando-as mais potentes e eficazes para diferentes sistemas de entrega de material genético. O estudo foi publicado na revista Nature Communications e conforme detalhado pelo Phys.org, propõe uma plataforma para identificar quais genes das células produtoras influenciam a montagem e a eficiência das partículas semelhantes a vírus.
Essas partículas, conhecidas como VLPs, são estruturas seguras que imitam a capacidade dos vírus de penetrar nas células, mas sem carregar genes virais. Elas servem como veículos para ferramentas de edição genética como o CRISPR.
O diferencial da pesquisa está em mudar o foco do design das partículas para o aprimoramento das próprias células que as produzem. Raguram explicou que compreender como essas células fabricam as partículas é essencial para otimizar o processo e ampliar o rendimento das terapias.
A equipe realizou uma triagem genômica em larga escala, desativando individualmente quase todos os genes do genoma humano para observar quais deles aumentavam ou reduziam a produção das VLPs. Os cientistas descobriram que a remoção de um gene específico — que normalmente atua como freio na produção de RNAs guias — elevou significativamente a quantidade e a qualidade das partículas produzidas.
Com essa modificação, as células geraram mais RNAs guias funcionais, resultando em partículas com maior capacidade de entrega e precisão. O avanço se mostrou consistente em diferentes plataformas de edição genética e em sistemas de entrega desenvolvidos por outros laboratórios.
Ly destacou que o método revelou de forma clara quais vias celulares têm papel crucial na montagem das partículas, abrindo caminho para uma engenharia mais racional das células produtoras. Além disso, o grupo identificou um conjunto de genes cujo bloqueio aumentava a produção das proteínas estruturais das partículas, mas reduzia sua potência de entrega.
Em contextos específicos, como na produção de partículas onde a proteína é o elemento limitante, a modificação dessas vias celulares também pode ser vantajosa. Isso demonstra a complexidade do equilíbrio entre quantidade e funcionalidade.
O grupo de Raguram já trabalha na expansão da plataforma para investigar outros tipos de alterações celulares, indo além do simples desligamento de genes. A meta é compreender como modificações mais sutis — como ajustes epigenéticos ou metabólicos — podem influenciar a eficiência das partículas e acelerar o desenvolvimento de terapias genéticas seguras e escaláveis.
Os pesquisadores pretendem compartilhar as linhagens celulares aprimoradas com a comunidade científica e colaborar com outros grupos que buscam otimizar a entrega de editores genéticos em células imunes, neurônios e outros tipos celulares relevantes para o tratamento de doenças hereditárias. Para Ly, o objetivo final é transformar essas partículas em ferramentas terapêuticas capazes de corrigir mutações diretamente nos pacientes.
Raguram ressaltou que a limitação na produção e entrega das partículas ainda é um dos principais gargalos para a aplicação ampla da edição genética em humanos. Resolver esse desafio aproxima a biotecnologia de uma nova era em que terapias personalizadas poderão tratar doenças genéticas de forma precisa e duradoura.
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