Terapia genética com dose única reduz colesterol ruim em até 62% e pode prevenir infartos

Um tratamento experimental de edição genética conseguiu reduzir os níveis de colesterol LDL, o chamado colesterol ruim, em até 62% após uma única infusão intravenosa. Os resultados foram publicados no New England Journal of Medicine e mostraram que a dose mais elevada da terapia manteve o efeito por pelo menos 18 meses em parte dos participantes.

O estudo, ainda em fase preliminar, foi liderado pelo cardiologista e diretor executivo da Verve Therapeutics, Dr. Sekar Kathiresan. Sua motivação científica tem raízes profundamente pessoais. Seu avô, seu pai, um tio e seu irmão sofreram ataques cardíacos, e o irmão de Kathiresan faleceu aos 42 anos logo após uma corrida.

A terapia funciona como uma máquina molecular envolta em uma camada de gordura que viaja pela corrente sanguínea até o fígado. Uma vez absorvida pelas células hepáticas, a ferramenta de edição percorre o DNA até localizar o gene PCSK9 e realiza uma troca minúscula de uma letra do código genético por outra, desativando o gene.

Com o gene PCSK9 silenciado, o fígado deixa de produzir a proteína correspondente, o que permite ao órgão remover mais colesterol LDL da circulação de forma duradoura. Segundo as informações do Olhar Digital, ensaios maiores já estão sendo planejados com 200 participantes para confirmar a eficácia e a segurança do método.

Atualmente, os níveis elevados de colesterol LDL podem ser controlados com estatinas diárias ou com injeções periódicas que bloqueiam a proteína PCSK9, mas a adesão aos tratamentos de longo prazo é um problema grave. Estima-se que entre um terço e metade dos pacientes interrompa o uso dos medicamentos em menos de um ano, inclusive pessoas que já sofreram eventos cardíacos prévios.

O editor-chefe do New England Journal of Medicine, Dr. Eric Rubin, justificou a publicação dos resultados ainda interinos afirmando que o tratamento parece funcionar muito bem. No entanto, especialistas como o Dr. J. Michael Gaziano, diretor de cardiologia preventiva do sistema de saúde VA de Boston, recomendaram cautela e lembraram que a FDA exige acompanhamento de 15 anos para todos os participantes de estudos com terapia gênica.

A Verve Therapeutics e a farmacêutica Eli Lilly, parceira no desenvolvimento, afirmam que a terapia, se aprovada, não terá os custos multimilionários típicos das terapias genéticas voltadas a doenças raras. O cientista-chefe da Eli Lilly, Dr. Daniel Skovronsky, declarou que a intenção é criar um medicamento acessível que um dia possa integrar a atenção primária à saúde.

A presente análise envolveu 35 pacientes de um total de 85 previstos para o ensaio clínico e representa um passo significativo na busca por intervenções definitivas contra as doenças cardiovasculares. As doenças do coração matam aproximadamente 800 mil pessoas por ano apenas nos Estados Unidos, e uma terapia de dose única poderia transformar radicalmente a prevenção em escala populacional.